Эффективность лекарств будет оцениваться с помощью стволовых клеток
По данным Science Daily, сотрудники Университета Джона Хопкинса (Johns Hopkins University) в ходе нескольких экспериментов разработали методику, позволяющую оценить эффективность лекарственных средств, основанную на применении стволовых клеток человека.
В последнем номере журнала Nature Biotechnology была описана работа, проводимая учеными в течение нескольких лет. Они изучали возможность тестирования экспериментальных препаратов на больных клетках, которые были выращены из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. Исследователи под руководством Габсан Ли выделили клетки кожи у людей, страдающих редкой генетической патологией - синдромом Райли-Дея. При этой болезни затрагивается лишь определенный тип нервных клеток, который невозможно выделить с помощью стандартной процедуры биопсии. Только около пятидесяти процентов пациентов, имеющих данную патологию, способны дожить до возраста тридцати лет, так как основным симптомом заболевания Райли-Дея является пониженная болевая чувствительность.
Используя ряд известных биохимических воздействий (факторов Яманаки), исследователи перепрограммировали выделенные клетки в индуцированные плюрипотентные стволовые, способные становиться клетками различной специализации. В результате эксперимента учеными были получены клетки нервной ткани.
По словам Габсан Ли, новый подход позволил впервые наблюдать, что именно происходит при прогрессировании заболевания, ведь в обычных условиях отсутствует возможность изучать нервные клетки напрямую.
Группа исследователей из Мемориальной больницы им.Слоуна-Кеттеринга , возглавляемая Габсан Ли, использовала выращенные в лаборатории нервные клетки с синдромом Райли-Дея для проведения скрининга семи тысяч вариантов лекарственных препаратов. В результате эксперимента для последующего этапа тестирования было выделено восемь соединений. В итоге только один препарат (SKF-86466) оказался способным обращать или останавливать прогрессирование заболевания на клеточном уровне.
Как утверждает Габсан Ли, проведенные эксперименты доказывают, что существуют более эффективные способы поиска методов лечения редких, орфанных заболеваний, которые в настоящее время не являются объектом исследования ученых из-за дороговизны процесса разработки новых лекарственных препаратов. Таким образом, перепрограммированные клетки позволят подобрать наиболее эффективное лечение для каждого пациента с учетом имеющихся индивидуальных особенностей.